Was ist der Unterschied zwischen Wirksamkeit und Wirksamkeit bei der Bestimmung des Nutzens der Therapie "A" unter der Bedingung "B"?

Der Kontext dieser Frage befindet sich in einem Gesundheitsrahmen, dh es werden eine oder mehrere Therapien bei der Behandlung einer Erkrankung untersucht. Es scheint, dass selbst angesehene Forscher die Begriffe Wirksamkeit und Wirksamkeit verwechseln , indem sie sie austauschbar verwenden.

• Wie kann man Wirksamkeit gegen Wirksamkeit auf eine Weise denken, die helfen kann, Verwirrung zu beseitigen?
• Welche Art von Studiendesign wäre am besten geeignet, um beide Arten von Ergebnissen zu bestimmen?
• Gibt es maßgebliche Veröffentlichungen in Fachzeitschriften, Bücher oder Webwörterbücher, die mir helfen könnten?

Ich bin kein Spezialist auf diesem Gebiet für epidemiologische Studien, aber es scheint mir, dass die Wirksamkeit mit dem beobachteten Effekt in einem kontrollierten Umfeld zu tun hat, wie bei einer randomisierten kontrollierten Studie, während die Wirksamkeit eher mit einer größeren Bandbreite von Ergebnissen zu tun hat oder Umweltfaktoren (möglicherweise unbemerkt oder nicht manipuliert in der RCT), daher hat es einen breiteren Anwendungsbereich. Zumindest habe ich oft von Kosten-Nutzen- Studien in der Pharmakoökonomie und der Wirksamkeit der Behandlung gehört (z. B. beim Vergleich zweier Behandlungsarme).

Zitiert diesen Artikel Wirksamkeit, Wirksamkeit, Effizienz ,

• Wirksamkeit ist "das Ausmaß, in dem ein Arzneimittel in der Lage ist, seine beabsichtigte Wirkung unter idealen Umständen hervorzurufen, beispielsweise in einer randomisierten klinischen Studie".
• Wirksamkeit ist "das Ausmaß, in dem ein Medikament seine beabsichtigte Wirkung in der üblichen klinischen Umgebung erzielt"

Was andere Referenzen betrifft , würde ich vorschlagen, mit Fallstricken randomisierter klinischer Multisite-Studien zur Wirksamkeit und Wirksamkeit von Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000) und darin enthaltenen Referenzen zu beginnen. Zum Beispiel wird gelesen, dass "Wirksamkeit und Effektivität auf einem komplexen mehrdimensionalen Kontinuum der Entscheidungsfindung im Forschungsdesign entgegengesetzte Extreme sind".

Hinweis

Als ich von der 13. Europäischen ISPOR -Konferenz zurückkam , hörte ich, dass der Europäische Verband der pharmazeutischen Industrie und Verbände ( EFPIA ) der Ansicht ist, dass es jetzt Einigkeit über die folgenden Definitionen gibt:

• Die relative Wirksamkeit kann definiert werden als das Ausmaß, in dem eine Intervention unter idealen Umständen im Vergleich zu einer oder mehreren alternativen Interventionen mehr nutzt als schadet.
• Die relative Wirksamkeit kann definiert werden als das Ausmaß, in dem eine Intervention mehr nutzt als schadet, im Vergleich zu einer oder mehreren Alternativen, um die gewünschten Ergebnisse zu erzielen, wenn sie unter den üblichen Umständen der Gesundheitspraxis durchgeführt wird.

Ein Standardwörterbuch, das jedoch nicht vollständig online ist, ist das Dictionary of Epidemiology, das von der International Epidemiological Association gesponsert wird . Die neueste Ausgabe ist die fünfte, die vierte scheint jedoch teilweise online über Amazon erhältlich zu sein . Sie möchten auf Seite 57-8 schauen. Er sagt , diese Unterscheidung zwischen Wirksamkeit, Wirksamkeit und Effizienz zurückzuführen ist Archie Cochrane in seinen 1972 Buch Effektivität und Effizienz: zufällige Reflexionen über die Gesundheitsdienste , von denen viele auf Google Books verfügbar ist .

Ich werde nicht zu viel aus dem oben Gesagten zitieren, um eine Verletzung des Urheberrechts zu vermeiden. Ich werde nur bemerken, dass, obwohl das Wörterbuch sagt, "im Idealfall basiert die Bestimmung der Wirksamkeit auf den Ergebnissen einer randomisierten kontrollierten Studie" (kursiv), Sie Schätzmethoden für instrumentelle Variablen benötigen , um die Wirksamkeit zu bestimmen, wenn es wesentliche Verstöße gibt.

Diese Begriffe können nicht ausgetauscht werden und haben eine bestimmte Bedeutung.

Effizienz ist die Fähigkeit einer Intervention, Auswirkungen auf einen bestimmten Marker in Bezug auf eine Erkrankung zu haben, ohne dass dies für den Patienten unbedingt relevant gewesen wäre. Die Studie wird unter streng kontrollierten Bedingungen mit hochgradig konformen Teilnehmern durchgeführt. Klinische Studien, die die Wirksamkeit bewerten, werden auch als erklärende Studien oder klinische Studien der Phasen I oder II bezeichnet.

Wirksamkeit ist die Fähigkeit einer Intervention, unter normalen klinischen Bedingungen eine bedeutende Wirkung auf Patienten zu erzielen. Die Messung der Wirksamkeit in klinischen Studien wird auch als pragmatische Studie oder klinische Phase-III- oder Phase-IV-Studie bezeichnet.

Ein Punkt, an dem ich dies gesehen habe, ist die Diskussion über die Verwendung der "Intention to Treat" -Analyse im Vergleich zu einer Analyse, die versucht, die "Wirksamkeit" einer Behandlung in Experimenten mit mangelhafter Compliance zu ermitteln. Siehe den Wikipedia - Artikel "Intention to Treat" ( Link ), der einige Referenzen enthält.

In einer gewöhnlichen randomisierten Kontrollstudie mit Nichteinhaltung untersucht die Absicht, die Schätzung zu behandeln, nur den Unterschied zwischen den zugewiesenen Behandlung und der Kontrolle untersucht. Nichteinhaltung bedeutet jedoch, dass einige Personen, denen eine Behandlung zugewiesen wurde, diese möglicherweise nicht tatsächlich eingenommen haben, und einige Personen, die der Kontrollgruppe zugewiesen wurden, die Behandlung möglicherweise tatsächlich erhalten haben. In diesem Fall könnte die Absicht, die Schätzung zu behandeln, den durchschnittlichen Behandlungseffekt unterschätzen, den alle Mitglieder der untersuchten Bevölkerung erzielen würden, wenn sie die Behandlung tatsächlich aufnehmen würden.

Wenn diese Art der Nichteinhaltung vorliegt, muss der Analyst eine Entscheidung treffen. Sie könnte beschließen, einfach die Absicht zu machen, Analysen zu behandeln, und dies damit begründen, dass wir in der Realität die Einhaltung nicht kontrollieren können. Daher ist die Absicht, Analysen zu behandeln, "realistischer", da geschätzt wird, was passieren würde, wenn diese Behandlung genehmigt würde für den klinischen einsatz. Ich habe gesehen, dass dies als Analyse der "Wirksamkeit" einer Behandlung bezeichnet wird. Oder sie verwendet eine Art Anpassungsmethode, um herauszufinden, wie sich die Menschen, die die Behandlung tatsächlich aufgenommen haben, von denen unterschieden, die dies nicht getan haben. Sie könnte dies rechtfertigen, indem sie sagt, dass das, woran wir wirklich interessiert sind, die biologische (im Falle einer medizinischen Studie) "Wirksamkeit" der Behandlung ist, und dies zu tun,

Die Frage für eine Analyse der biologischen Wirksamkeit ist, welche "Anpassungsmethode" ist gültig? Der derzeitige Stand der Technik besteht meines Wissens darin, ein Experiment mit der Nichteinhaltung als ein Problem instrumenteller Variablen zu betrachten, a la Angrist, Imbens und Rubin (1996) ( verknüpfter Link ), oder allgemeiner das Problem in Bezug auf "-Prinzip Schichtung" a la Frangakis und Rubin (2002) ( gated Link ). Als solches dient die Randomisierung als ein Instrument, das nichtparametrisch "Wirksamkeitseffekte" für zumindest bestimmte Subpopulationen identifiziert, nämlich für diejenigen, die ihre Behandlungs- oder Kontrollzuordnung einhalten würden. Darüber hinaus könnte man ein strengeres Modell auferlegen, um Wirksamkeitseffekte zu identifizieren, aber dann könnte man sich fragen,

Die Wirksamkeit befasst sich mit den Ergebnissen eines bestimmten Gesundheitsprogramms in einem eng definierten Umfeld, beispielsweise einer radomisierten klinischen Studie (RCT), in der die Patienten in allen Kovariaten ähnlich sind, die Behandlungen jedoch randomisiert werden. Die Wirksamkeit ist mit dem Begriff der internen Validität verbunden: In der Regel hat eine RCT eine hohe interne Validität, da das Studienprotokoll bei der Aufnahme Patienten mit bestimmten Komorbiditäten ausschließt und alle von Patienten durchgeführten Verfahren einschließt.

Die Wirksamkeit befasst sich mit der normalen klinischen Praxis (im Hintergrund fehlt immer noch eine Definition der normalen klinischen Praxis, wie es häufig der Fall ist, wenn eine qualitative Qualifikation in einen quantitativen Rahmen wie Epidemiologie oder Biostatistik eintritt). In der normalen klinischen Praxis können Patienten die verschriebene Therapie möglicherweise nur unzureichend einhalten, zahlreiche Komorbiditäten aufweisen, ihren Lebensstil nicht ändern, weiterhin rauchen oder Junk-Food essen. Alle diese Merkmale können die Wirksamkeit eines RCT auf den Gesundheitszustand des Patienten beeinträchtigen. Wirksamkeit knüpft an den Begriff der externen Gültigkeit an, indem es sich auf Patienten bezieht, die von Ärzten in ihrer täglichen Praxis aufgesucht werden. In Bezug auf öffentliche Maßnahmen, die auf den Gesundheitssektor abzielen, wird Effektivität als wichtiger angesehen als Wirksamkeit, da sie das widerspiegelt, was in der realen Welt geschieht.

Effizienz erzeugt Output auf höchstem Niveau, während Effektivität die Ziele des Unternehmens erreicht, indem Inputs produktiv eingesetzt werden, um die Bedürfnisse des Kunden zu erfüllen. Dann Transfer unter medizinischen Bedingungen. Es wäre dasselbe!